法布雷病治療藥物注射用阿加糖酶β獲批上市

  • 2019-12-20 14:26
  • 作者:陸悅
  • 來源:中國食品藥品網

  中國食品藥品網訊(記者陸悅) 12月20日,國家藥品監督管理局發布信息,由Genzyme Europe B.V.申報的注射用阿加糖酶β(Fabrazyme?,中文商品名:法布贊)獲批上市,該藥是國內獲批的首個用于治療法布雷病的藥物,適用于8歲以上的兒童和青少年及成人。


  法布雷病是由X連鎖基因缺陷造成的一種先天性代謝疾病,表現為患者體內α-半乳糖苷酶A活性明顯降低或缺失,導致鞘糖脂在多種組織細胞的溶酶體中病理性蓄積。該病始發于胎兒并伴隨患者終身逐步惡化,引起心、腎等重要器官的衰竭。此外,男性患者臨床癥狀重于女性患者,男性患者平均生存期較對照人群縮短20年,女性患者則縮短約10年。我國約有超過300名法布雷確診患者。2018年法布雷病被收錄于國家第一批罕見病目錄,屬嚴重危及生命且國內尚無有效治療手段的疾病。Fabrazyme?是美國食品藥品管理局(FDA)于2003年批準的美國首個治療法布雷病的處方藥物。今年3月,Fabrazyme?被列入國家第二批臨床急需新藥名單。


  據悉,Genzyme Europe B.V.為賽諾菲(中國)投資有限公司代理商。在今年第二屆中國國際進口博覽會上,Fabrazyme?第一次在賽諾菲展臺亮相,引起了多方積極關注。


  賽諾菲中國表示,法布贊?的有效性及安全性已經在多項臨床研究得到了評估,患者在接受酶替代療法之后可獲得疼痛緩解和生活質量的提高,早期檢測及治療對于達成最佳結局至關重要。同時,兒科研究也顯示,注射用阿加糖酶β治療在兒科患者中的總體安全性和療效特征與在成人中觀察到的結果一致。法布贊?的上市,填補了國內法布雷病藥物的空白和臨床未被滿足的需求,可長期穩定腎功能、減輕疼痛、改善患者生存質量,使患者回歸正常生活成為可能。


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(責任編輯:張可欣)

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